زنپوزیم

نام ژنریک: زنپوزیم

شکل دوز: تزریق داخل وریدی (انفوزیون).

طبقه دارویی: آنزیم های لیزوزومی

زنپوزیم چیست؟

زنپوزیم (الیپوداز آلفا-rpcp) یک درمان جایگزین آنزیمی است که برای درمان کمبود اسید اسفنگومیلیناز (ASMD) استفاده می شود. ASMD یک بیماری نادر، پیشرونده و ارثی است که قبلاً به عنوان بیماری نیمن پیک نوع A، A/B و B شناخته می شد.

ASMD نوعی بیماری ذخیره‌سازی لیزوزومی است که به دلیل فقدان آنزیمی که به درستی کار می‌کند به نام اسید اسفنگومیلیناز (ASM) ایجاد می‌شود. تولید این آنزیم توسط ژنی به نام SMPD1 کنترل می شود. تغییرات در ژن SMPD1 در افراد مبتلا به ASMD به این معنی است که آنها به اندازه کافی آنزیم ASM برای تجزیه یک ماده چرب در سلول های خود به نام اسفنگومیلین تولید نمی کنند. این منجر به تجمع اسفنگومیلین می شود که به اندام های متعددی از جمله کبد، ریه ها، طحال و قلب آسیب می رساند. ASMD همچنین می تواند بر سیستم گوارش و خون تأثیر بگذارد.

زنپوزیم با تامین الیپوداز آلفا-rpcp عمل می کند، که به همان روش آنزیم طبیعی ASM عمل می کند.

هنگامی که زنپوزیم توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) در آگوست 2022 تایید شد، این اولین و تنها درمانی بود که برای تظاهرات سیستم عصبی غیر مرکزی ASMD در بزرگسالان و کودکان تایید شده بود.

زنپوزیم برای چه مواردی استفاده می شود؟

زنپوزیم یک داروی نسخه ای است که برای درمان تظاهرات سیستم عصبی غیر مرکزی ASMD در بیماران بزرگسال و کودکان استفاده می شود.

اطلاعات مهم

زنپوزیم می تواند عوارض جانبی جدی ایجاد کند از جمله:

1. واکنش های حساسیت مفرط از جمله آنافیلاکسی

پزشک شما ممکن است تصمیم بگیرد که قبل از انفوزیون، آنتی هیستامین، ضد تب و/یا داروهای استروئیدی به شما بدهد.

در صورت بروز واکنش حساسیت شدید (مانند آنافیلاکسی)، پزشک باید فورا مصرف زنپوزیم را قطع کرده و درمان دارویی مناسب را آغاز کند.

اگر یک واکنش حساسیت مفرط خفیف یا متوسط ​​رخ دهد، پزشک ممکن است میزان انفوزیون یا دوز این دارو را تنظیم کند یا موقتاً متوقف کند.

واکنش های حساسیت مفرط، از جمله آنافیلاکسی، در بیماران تحت درمان با الیپوداز آلفا گزارش شده است.

علائم واکنش های حساسیت بیش از حد در بزرگسالان شامل کهیر، خارش پوست، قرمزی پوست، بثورات پوستی، تورم زیر پوست و برآمدگی های حساس زیر پوست بود.

واکنش های حساسیت بیش از حد در بیماران اطفال شامل کهیر، خارش پوست، بثورات پوستی و تورم موضعی بود.

2. واکنش های مرتبط با تزریق

پزشک شما ممکن است تصمیم بگیرد که قبل از انفوزیون به شما داروهای آنتی هیستامین، ضد تب و/یا استروئید بدهد تا خطر واکنش های مرتبط با انفوزیون (IARs) را کاهش دهد. با این حال، IAR هنوز ممکن است پس از دریافت این داروها رخ دهد.

در صورت بروز IAR شدید، پزشک باید فورا مصرف زنپوزیم را قطع کرده و درمان پزشکی مناسب را آغاز کند.

اگر IAR خفیف یا متوسط ​​رخ دهد، پزشک ممکن است میزان انفوزیون یا دوز این دارو را تنظیم کند یا موقتاً متوقف کند.

متداول ترین IAR ها در:

بیماران بالغ سردرد، بثورات پوستی، استفراغ و کهیر بودند.

بیماران اطفال کهیر، تورم، سردرد، تهوع، تب و استفراغ بودند.

یک واکنش فاز حاد (APR)، یک پاسخ التهابی حاد همراه با افزایش غلظت پروتئین التهابی از آزمایش‌های خون، مشاهده شد.

اکثر APR ها در 48 ساعت پس از انفوزیون در طول دوره افزایش دوز رخ دادند.

شایع ترین علائم APR تب، استفراغ و اسهال بود.

پزشک شما می تواند APR ها را مانند سایر IAR هایی که ممکن است تجربه کنید، مدیریت کند.

3. افزایش سطح ترانس آمینازها

زنپوزیم ممکن است با افزایش آنزیم های کبدی، معروف به ترانس آمینازها، طی 24 تا 48 ساعت پس از انفوزیون همراه باشد.

در آزمایشات بالینی، سطوح ترانس آمیناز در بیماران در مرحله افزایش دوز افزایش یافته است.

برای مدیریت خطر افزایش سطح ترانس آمیناز، پزشک باید سطح آنزیم کبدی شما را با آزمایش خون بررسی کند:

یک ماه قبل از شروع زنپوزیم ؛

در طی 72 ساعت قبل از هر گونه انفوزیون در مرحله افزایش دوز، یا قبل از انفوزیون برنامه ریزی شده بعدی در صورت فراموشی یک دوز.

بر اساس سطح ترانس آمینازهای آزمایش خون، پزشک ممکن است تغییراتی در دوز یا برنامه انفوزیون شما ایجاد کند.

پس از رسیدن به دوز نگهدارنده توصیه شده، آزمایش ترانس آمیناز به عنوان بخشی از مدیریت بالینی معمول ASMD توصیه می شود.

4. خطر ناهنجاری های جنین در طول شروع دوز یا افزایش در بارداری

شروع یا افزایش دوز زنپوزیم برای یک زن در هر زمانی از بارداری توصیه نمی شود زیرا ممکن است خطر نقص در جنین را افزایش دهد. تصمیم برای ادامه یا قطع دوز نگهدارنده، اگر شما یک زن باردار هستید، باید توسط شما و پزشکتان تعیین شود و باید نیاز شما به این دارو، خطرات احتمالی مرتبط با دارو برای جنین، و خطرات احتمالی ناشی از درمان نشدن را در نظر بگیرد. بیماری ASMD مادر

اگر شما یک زن با پتانسیل باروری هستید، پزشک وضعیت بارداری شما را قبل از شروع درمان با زنپوزیم بررسی می کند. در صورت قطع مصرف این دارو، باید در طول درمان و تا 14 روز پس از آخرین دوز خود از پیشگیری از بارداری موثر استفاده کنید.

چه کسانی نباید زنپوزیم دریافت کنند؟

اگر واکنش های آلرژیک تهدید کننده زندگی به الیپوداز آلفا-rpcp یا هر یک از مواد دیگر این دارو داشته اید، Xenpozyme را دریافت نکنید.

هشدارهای بارداری و شیردهی زنپوزیم

قبل از دریافت زنپوزیم به پزشک خود چه باید بگویم؟

قبل از شروع زنپوزیم ، به ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود در مورد تمام شرایط پزشکی خود بگویید.

چگونه باید زنپوزیم را دریافت کنم؟

اگر انفوزیون شما خوب پیش برود، زنپوزیم توسط یک متخصص مراقبت های بهداشتی در مرکز انفوزیون یا خانه شما تجویز می شود.

از طریق انفوزیون داخل وریدی (قطره ای) در ورید هر دو هفته یکبار تزریق می شود.

هر انفوزیون معمولاً حدود سه تا چهار ساعت طول می کشد.

زنپوزیم به صورت پودری است که قبل از مصرف با آب استریل مخلوط می شود.

ممکن است ابتدا داروهای دیگری برای جلوگیری از عوارض جانبی به شما داده شود.

اگر یک نوبت را فراموش کنم چه اتفاقی می افتد؟

دریافت زنپوزیم هر دو هفته یکبار مهم است. یک دوز در صورتی فراموش شده تلقی می شود که ظرف سه روز از تاریخ برنامه ریزی شده تجویز نشود. اگر درمان را از دست دادید، فوراً با متخصص مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید تا دوباره برنامه ریزی شود. ممکن است بسته به تعداد دوزهایی که از دست داده اید، نیاز به تنظیم دوزی باشد.

اگر بیش از حد مصرف کنم چه اتفاقی می افتد؟

مصرف بیش از حد زنپوزیم بعید است زیرا توسط یک متخصص مراقبت های بهداشتی تجویز می شود. با این حال، اگر فکر می کنید مقدار زیادی از این دارو را دریافت کرده اید، فوراً به متخصص مراقبت های بهداشتی خود اطلاع دهید.

هنگام دریافت زنپوزیم از چه چیزهایی باید اجتناب کنم؟

اگر زنپوزیم باعث کاهش فشار خون شود، ممکن است احساس ضعف کند. این ممکن است بر توانایی شما در رانندگی یا استفاده از ماشین آلات تأثیر بگذارد. از رانندگی و استفاده از ماشین آلات تا زمانی که متوجه نشدید این دارو بر شما تأثیر می گذارد، خودداری کنید.

اطلاعات دوز  مصرفی

دوزهای توصیه شده زنپوزیم برای بزرگسالان و کودکان برای مراحل افزایش دوز و نگهداری بر اساس وزن بدن به شرح زیر برای بیماران با شاخص توده بدنی (BMI) است:

≤ 30 – دوز بر اساس وزن واقعی بدن (کیلوگرم) است.

> 30 – دوز بر اساس وزن تنظیم شده بدن (کیلوگرم) است. وزن تنظیم شده بدن (کیلوگرم) را بر اساس قد بر حسب متر محاسبه کنید. وزن بدن تنظیم شده (کیلوگرم) = (قد واقعی بر حسب متر) 2×30

عوارض جانبی زنپوزیم چیست؟

عوارض جانبی جدی زنپوزیم عبارتند از:

به “اطلاعات مهم” در بالا مراجعه کنید

شایع ترین عوارض جانبی زنپوزیم در بیماران بزرگسال (بروز ≥10%) عبارتند از:

سردرد

سرفه کردن

اسهال

فشار خون بالا

پرخونی چشمی

شایع ترین عوارض جانبی زنپوزیم در بیماران اطفال (بروز ≥20%) عبارتند از:

پیرکسی

سرفه کردن

اسهال

رینیت

درد شکم

استفراغ

سردرد

کهیر

حالت تهوع

کهیر

آرترالژی

خارش

خستگی

فارنژیت

اینها همه عوارض جانبی احتمالی این دارو نیستند. برای مشاوره پزشکی در مورد عوارض جانبی با متخصص مراقبت های بهداشتی خود تماس بگیرید.

فعل و انفعالات

در مورد تمام داروهایی که مصرف می کنید، از جمله داروهای نسخه ای و بدون نسخه، ویتامین ها و مکمل های گیاهی، به پزشک خود اطلاع دهید.

بارداری و شیردهی

اگر باردار هستید یا قصد بارداری دارید به پزشک خود اطلاع دهید. شروع یا افزایش دوز زنپوزیم در دوران بارداری توصیه نمی شود زیرا ممکن است خطر نقص در جنین را افزایش دهد. تصمیم برای ادامه یا قطع دوز نگهدارنده، اگر شما یک زن باردار هستید، باید توسط شما و پزشکتان تعیین شود و باید نیاز شما به این دارو، خطرات احتمالی مرتبط با دارو برای جنین، و خطرات احتمالی ناشی از درمان نشدن را در نظر بگیرد.) بیماری ASMD مادر(

اگر شما یک زن با پتانسیل باروری هستید، قبل از شروع درمان با این دارو، پزشک وضعیت بارداری شما را بررسی می کند. در طول درمان با زنپوزیم و در صورت قطع درمان به مدت 14 روز پس از آخرین دوز، باید از پیشگیری موثر از بارداری استفاده کنید.

اگر شیر می دهید یا قصد شیر دادن دارید به پزشک خود اطلاع دهید. این احتمال وجود دارد که زنپوزیم در شیر مادر یافت شود. با پزشک خود در مورد بهترین راه برای تغذیه نوزاد در حین دریافت این دارو صحبت کنید.

ذخیره سازی

زنپوزیم را در یخچال در دمای 2 تا 8 درجه سانتی گراد (36 تا 46 درجه فارنهایت) نگهداری کنید.

ویال های بازسازی شده را که بلافاصله در یخچال در دمای 2 تا 8 درجه سانتیگراد (36 تا 46 درجه فارنهایت) تا 24 ساعت یا در دمای اتاق 20 تا 25 درجه سانتیگراد (68 درجه فارنهایت تا) نگهداری کنید. 77 درجه فارنهایت) تا 12 ساعت.

محلول رقیق شده را که بلافاصله تجویز نمی شود در یخچال در دمای 2 تا 8 درجه سانتی گراد (36 تا 46 درجه فارنهایت) تا 24 ساعت یا در دمای اتاق 20 تا 25 درجه سانتی گراد (68 درجه فارنهایت) نگهداری کنید. تا 77 درجه فارنهایت) تا 12 ساعت (شامل زمان انفوزیون).

دور از دید و دسترس کودکان نگهداری شود.

مواد تشکیل دهنده زنپوزیم چیست؟

ماده فعال: الیپوداز آلفا-rpcp

مواد غیرفعال: فسفات سدیم دی بازیک، متیونین، فسفات سدیم مونوبازیک و ساکارز

زنپوزیم توسط Genzyme Corporation، یکی از شرکت های تابعه Sanofi تولید می شود.

اطلاعات بیشتر

همیشه با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود مشورت کنید تا اطمینان حاصل شود که اطلاعات نمایش داده شده در این صفحه برای شرایط شخصی شما اعمال می شود.